近日，成都高新区企业康诺亚生物医药科技有限公司（简称“康诺亚”）宣布其自主研发的用于治疗天疱疮的BCMA×CD3 TCE CM336，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（孤儿药即用于治疗罕见病的药物）。
天疱疮（pemphigus）是一组由表皮细胞松解引起的严重的自身免疫性慢性大疱性皮肤病，简单说就是免疫系统“打自己人”，让皮肤和黏膜起水疱、破皮，并且难以愈合，给患者造成困扰。该疾病在临床上比较少见，发病率(0.6~10)/100万，属于罕见病。
CM336是康诺亚自主研发的创新型T细胞重定向双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化双特异性抗体。
CM336可特异性结合BCMA阳性靶细胞和CD3阳性T细胞，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，激活T细胞，释放细胞因子，诱导T细胞介导的细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞。
此前，CM336已在多种肿瘤及自身免疫性疾病治疗中显示了优异的治疗潜力。其治疗自身免疫性溶血性贫血研究结果于2025年6月发表于全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。该药物预计将于2027年进入关键注册性临床研究。
据了解，康诺亚聚焦自身免疫疾病等慢性病与肿瘤治疗领域，搭建差异化产品管线，研发多款潜在全球首创或同类最佳的候选药物，多项进展处于全球或国内领先地位。
今后，成都高新区将持续瞄准创新药、高端医疗器械等领域，强化关键核心技术攻关，同时深化区域协同与国际合作，推动更多如康诺亚CM336这样的创新成果从成都高新区走向全国、迈向世界，加速惠及全球患者。
信息来源：成都天府国际生物城、成都高新区生物产业局
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