研发人员在实验室忙碌。 受访企业供图

　　1月13日，记者走进成都倍特药业股份有限公司（以下简称“倍特药业”）药物研究院时，研发人员正在实验室内忙碌着。不久前，倍特药业自主研发的拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的1类新药——BPR-30221616注射液，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，将于近期启动临床试验。与此同时，该药另一适应症也已获批，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。

　　这是中国第一款、全球第二款针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗临床研究的siRNA药物，也是“成都造”创新药的又一重大突破。

　　团队准备临床试验的同时，倍特药业核酸药物研发平台总经理程熙文博士则带着这一最新研发成果前往海外合作交流。“作为一家成都本土培育的医药企业，我们将以创新和国际化两条线来推进公司发展，继续专注医药赛道，围绕前沿医疗领域搭建平台，引进关键人才，生根发展。”新的一年，倍特药业药物研究院院长黄浩喜博士充满期待。

　　本月启动首例受试者入组

　　“我们自主研发的这款药物与小分子药物作用机制不同，采用的是新一代核酸技术，可以在上游抑制转甲状腺素蛋白的生成。”指着PPT上的药理作用机制图，程熙文详细介绍了BPR-30221616注射液的创新之处。

　　据悉，转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病会累及心脏、神经、眼、肾脏等多个器官，疾病进展快、生存率低。BPR-30221616注射液采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术，可通过靶向和沉默特定的mRNA（信使核糖核酸），阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生而达到治疗目的。

　　小核酸药物是目前发展最为迅猛的基因疗法之一，正在成为新药研发第三次浪潮中的佼佼者，也是倍特药业积极布局的前沿领域之一。

　　目前，倍特药业已与国内医院的临床试验中心签订协议，预计本月就可以启动首例受试者入组，这意味着企业在小核酸药物研发领域取得了重大突破。

　　“从2020年立项开始，我们面临着很多探索和突破，包括建立核酸相关的知识产权体系、核酸序列设计及合成、小核酸药物生物评价体系等。”黄浩喜说，研发团队克服了种种挑战，最终取得了阶段性成果。

　　不仅如此，企业在核酸领域还成功搭建了其他技术平台，为未来各类新药开发奠定了技术基础和平台支撑，真正实现了“0”到“1”的突破。

　　“成都造”创新药加快发展

　　“我们还布局了很多前沿新兴领域，比如核药平台，今年有望迎来阶段性的突破。此外，市场关注度较高的司美格鲁肽项目，预计今年也将完成三期临床。”采访中，黄浩喜向记者透露了倍特药业在研发领域的更多新动向。

　　可以看到，越来越多的“成都造”创新药将“开花结果”。这背后，离不开政府的大力支持。

　　“一款创新药从前期研发到抵达患者，其间链条很长，需要各方面的人才和多部门通力合作。”黄浩喜认为，生物医药是对“园区资源”高度需求的产业，生态打造对行业来说至关重要。药物开发涉及方方面面，除了企业自己建立的核心板块，在很多方面也需要进行协同合作，“成都在生物医药领域发展迅速，天府国际生物城、温江成都医学城等园区的生物医药代表性企业贯穿产业上、中、下游，具有较好的集群优势，这使得倍特药业在合作上有很大的便利性，可以加速药物开发进程。”

　　另一方面，倍特药业总部所在的成都高新区以及新川创新科技园在企业发展过程中给予了政策激励、载体支持等，让企业可以一心一意专注于主营业务。“从长远来看，我们有信心在这片沃土上种出更多果实。”（成都日报锦观新闻记者 吴怡霏）